Hémophilie et maladies hémorragiques constitutionnelles

Thérapie génique AAV de l’hémophilie : où en est-on ?

Antoine RAUCH · 20 mars 2025 · Mars 2025

La thérapie génique (TG) de l’hémophilie A ou B repose actuellement sur une stratégie d’addition génique avec l’emploi de vecteurs dérivés de virus adéno-associés (AAV) permettant l’acheminement d’une copie fonctionnelle du gène F8 ou F9 aux hépatocytes. Trois TG-AAV disposent aujourd’hui d’une AMM conditionnelle dans l’hémophilie A (valoctocogene roxaparvovec) et l’hémophilie B (etranocogene dezaparvovec et