Hématologie

Approche substitutive dans l’hémophilie : vers une renaissance ou un déclin irréversible ?

Hortense MAYNADIÉ · 20 mars 2025 · Mars 2025

Dans l’hémophilie A, le traitement substitutif reposant sur la perfusion de concentrés de facteur VIII (FVIII) par voie intraveineuse (IV) a longtemps été le seul traitement disponible. Toutefois, l'émergence de nouvelles approches thérapeutiques, telles que les traitements non substitutifs injectables par voie sous-cutanée et la thérapie génique par vectorisation AAV, interroge sur son avenir. Un