Cas Cliniques

Bloquer le complément pour mieux contrôler l’hémolyse dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne

Étienne RIVIÈRE · 1 juillet 2026 · Juin 2026

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie clonale acquise des cellules souches hématopoïétiques liée le plus souvent à une mutation somatique du gène PIGA en Xp22.2. Cette anomalie empêche la synthèse des protéines d’ancrage glycosyl-phosphatidyl-inositol (GPI), en particulier des protéines régulatrices du complément CD55 et CD59, rendant les cellules sanguines vulnérables à l’activation incontrôlée