Hématologie

Thérapie génique dans l’hémophilie : efficacité et sécurité

Horizons Hémato · 22 avril 2022 · Mars 2022

D'après une présentation de Paul BATTY, Angleterre. Auteur : Annie HARROCHE   La thérapie génique dans l’hémophilie est une thérapeutique en cours de développement depuis ces dernières années. Elle consiste à apporter le gène d’intérêt normal aux cellules hépatiques par l’intermédiaire d’un vecteur viral. Les résultats sont encourageants mais les taux de facteur VIII ne se maintiennent pas à long terme,