Hématologie

Perspectives futures en hémophilie : vecteurs viraux non AAV et thérapie cellulaire

Horizons Hémato · 22 avril 2022 · Mars 2022

D'après une présentation de Thierry VANDENDRIESSCHE, Louvain, Belgique. Auteur : Annie HARROCHE   La thérapie génique en hémophilie recourt surtout aux vecteurs AAV non intégratifs. Le risque oncogénique est ainsi minimisé. Mais ils induisent une hépatite du fait du ciblage de l’hépatocyte et une diminution d’efficacité de production du facteur avec le temps. De nouvelles réflexions s’orientent alors vers la possibilité de recourir