Hématologie

La thérapie génique : une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints d’hémophilie B sévère et modérément sévère

Birgit FROTSCHER · 18 septembre 2026 · Septembre 2026

L’hémophilie B est une maladie hémorragique héréditaire rare liée au chromosome X, résultant d’un déficit en facteur IX (FIX). Les formes sévères et modérément sévères (activité résiduelle du FIX < 1 – 2 %) exposent à des saignements spontanés récurrents, notamment articulaires et musculaires, responsables à long terme d’une arthropathie invalidante et d’une altération